渐冻人症是由于大脑和脊髓的神经细胞中异常的蛋白质积累而发病的。国内患者人数约为1万人，尚无根本性的治疗方法。

庆应义塾大学的研究小组将于20日发现人工多能性干细胞(ips细胞)，确认发表了可对全身的肌肉逐渐动不了了疑难病症“肌萎缩性侧索硬化症(渐冻人症)”治疗药的安全性和有效性。（完成了注射到患者的临床试验(第4)），这是世界上首次在临床试验中确认了该治疗药的有效性。

被注射的是作为脑神经系统的疑难杂症帕金森氏病的治疗而被广泛使用的“盐酸洛哌林”。利用从ALS患者的细胞中提取的iPS细胞，在体外再现引发疾病的神经细胞。使用约1200种现有药物进行效果调查。

试验从30年开始，对发病5年以内的20名患者进行了最多48周的口服。结果，确认了抑制多块肌肉的肌肉力量和活动量的下降。

团队认为，将死亡或达到一定病情的疾病进展推迟约7个月，继续服用的话，效果可能会更好。

主导该实验的中原仁教授(神经内科学)表示:“效果超出了预期。实验证明，利用iPS细胞寻找治疗药物的方法是有效的。”