帕金森症（PD）是一种使人衰弱的神经退行性疾病，它损害了全世界成百上千万老年人的运动功能。通常，PD患者会在运动症状出现前几年经历胃肠功能紊乱，如便秘。

对PD病患者大脑的死后检查表明，他们控制运动的脑细胞中散落着一种名为α-突触核蛋白（α-Syn）形成的聚集物（团块）。

迷走神经是肠神经元和大脑神经元之间的一种物理连接。如果这些破坏性的蛋白质团块首先起源于肠道神经元，那么将来我们也许能更早地诊断出帕金森症，并有可能利用基因传递来恢复细胞功能，从而清理蛋白质团块。”
为了验证这一点，研究团队向小鼠的肠道中注入了αSyn团块，然后进行监测，以确定它们是否向脑干方向发展。
研究团队面临的问题是为什么这些团块会在老年小鼠中引起运动障碍，而年轻的小鼠却不受影响。他说：“随着年龄的增长，我们在处理病原体或错误折叠蛋白质方面的效率越发降低。

研究团队使用了经基因工程改造而产生过量αSyn蛋白的小鼠，并向这些动物注入了编码GCase的基因。这些基因包装在腺相关病毒（AAV）的变体中。

基因突变会引起高雪氏病，也是帕金森症的风险因素。我们的研究表明，可以通过AAV传递该基因从而缓解小鼠的胃部症状，并强调除了大脑以外，外周神经元也是治疗帕金森症的重要靶点。”